Epicrispr Biotechnologies has secured an additional $90 million to expedite the development of EPI-321, a pioneering epigenetic editing treatment for facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Thi

Epicrispr has raised a Series C round after sharing promising early data for EPI-321, a potential new way to treat facioscapulohumeral muscular dystrophy.

Our round-up of venture capital financings in biotech this week features Vaderis, Aureka, Epicrispr, Infinimmune, and Boulevard Bio.

- EPI-321 is the first investigational therapy designed to silence DUX4 expression via epigenetic modulation - FDA has granted Fast Track, Rare Pediatric

Using virtual clones to simulate disease progression could finally solve the recruitment bottleneck that stalls rare disease drug development.

Amber Salzman has seen a rare, inherited muscle disorder devastate her family. Now, with a fresh $90 million supply of cash, her South San Francisco company is closer to doing something about it.

From data lakes to streamlined production, Kriya, Opus, and Epicrispr discuss how technology is improving their operations.

A handful of start-up firms are testing therapies that target specific epigenetic markers to treat everything from high cholesterol to a rare muscular disorder.

米Life Biosciencesの「ER-100」は老化を巻き戻す世界初のヒト治験、米Epicrisprの「EPI-321」は遺伝性筋疾患FSHDを標的にした精密編集。DNA配列を変えずに遺伝子の働きを調節するエピゲノム技術が、なぜ今、治療と若返りという異なる目的地に同時に向かっているのかを読み解く。

The money from the oversubscribed Series C round will fund pivotal development of EPI‑321, a clinical-stage epigenetic therapy for FSHD, and supports late-stage development and expansion of…

Одна внутривенная инфузия — и через шесть месяцев у всех трёх пациентов с миодистрофией ФСГД выросла мышечная масса. Средний прирост — 370 мл, от полуфунта до 1,3 фунта на человека. Для болезни, при которой клинические исследования до сих пор фиксировали только прогрессирующую потерю мышц, это первое исключение за всю историю поля. Речь о EPI-321 — экспериментальной терапии Epicrispr, которая не правит ДНК, а выключает ген DUX4, генетический драйвер фациоскапулохумеральной дистрофии. 11 августа компания закрыла переподписанный раунд Series C на $90 млн, чтобы довести препарат до ключевых (pivotal) исследований. Раунд совместно возглавили Octagon Capital и Janus Henderson, среди участников — Sanofi Ventures. Заявка сильная: у ФСГД нет ни одного одобренного препарата, а конкуренты — Novartis, Sarepta, Scholar Rock — в разных стадиях гонки за этот рынок. Но у Epicrispr есть то, чего пока нет ни у кого: первые клинические данные, где мышцы не атрофировались, а прибавили в объёме. ## Болезнь, где ген просыпается по ошибке ФСГД поражает около 870 000 человек в мире. Слабость начинается с лица, плеч и рук, затем переходит на корпус и ноги. Причина известна: у здоровых людей ген DUX4 молчит, у пациентов с ФСГД он ошибочно активируется в мышечных клетках и запускает каскад их разрушения. Существующие подходы давят на разные звенья этой цепи. Epicrispr атакует самое начало: вирусный вектор AAV доставляет в мышцы эпигенетический редактор — комплекс, который садится на промотор DUX4 и заставляет ген замолчать. ДНК не меняется, меняется только активность гена. Такой класс генной модуляции инвесторы только начинают воспринимать всерьёз — и EPI-321 первый представитель класса, дошедший до людей. ## Фаза 1/2: девять пациентов и два вопроса В открытом исследовании NCT06907875 пролечены девять пациентов в двух дозовых когортах: шестеро получили 2×10¹³ векторных геномов на килограмм веса, трое — вдвое больше. Серьёзных нежелательных явлений не зафиксировано. 0,8 фунта за 6 мес #### Средний прирост сухой мышечной массы Первые три поддающиеся оценке пациентки фазы 1/2 после одной инфузии EPI-321; некоторые мышцы прибавили 15% · _Epicrispr, 2026_ У трёх первых пациентов из первой когорты через шесть месяцев выросла сухая мышечная масса: в среднем на 370 мл, то есть примерно на 0,8 фунта. Разброс — от 0,5 до 1,3 фунта. В недавних фазах 3 по ФСГД пациенты мышечную массу теряли — это норма болезни, а не аномалия исследования. Поэтому направление тренда у трёх пациентов уже событие, хотя выборка мизерная. > Впервые мы видим клинические данные, что терапия может подавить генетический драйвер ФСГД и увеличить объём мышц.— Эмбер Зальцман, CEO Epicrispr Данные трёх месяцев по силе и функции, о которых компания отчитывалась ранее, согласуются с МРТ-картиной. Дополнительно снизился уровень нового циркулирующего биомаркера внеклеточной ДНК, отражающего активность DUX4. Сходимость трёх типов сигналов — визуализации, биомаркера и функции — главный аргумент компании на этой стадии. Отдельного внимания заслуживает то, как считались объёмы. МРТ-анализ проводился совместно с Springbok Analytics, чья ИИ-платформа оценивает сухую мышечную массу по всему телу — до 140 отдельных мышц. Ручной спектрометрический замер таких объёмов занял бы месяцы, а автоматизированная квантификация дала искомую точность. Для статьи важно: речь не о субъективной оценке пациента или врача, а об объективных числах из сканов. Сложность в другом. Когорта маленькая, а болезнь прогрессирует неравномерно: у кого-то быстрее, у кого-то медленнее. Поэтому компания сравнивает динамику каждого пациента не с соседями, а с самим собой — и это честнее, чем средние по группе. Но именно это же делает интерпретацию фазой 1/2, а не предрешающимся прорывом. 🎯 Три вывода из данных и раунда: Первый клинический сигнал, что мышцы при ФСГД можно не только сохранить, но и приумножить — даже на выборке из трёх пациентов. $90 млн переподписанной серии C с участием Sanofi Ventures снимают риск нехватки денег на ближайшие два года. Следующие даты всё решают: конгресс World Muscle Society в сентябре и данные наблюдения в октябре 2026 года. ## Деньги и статус Серия C на $90 млн — переподписанная. Помимо Octagon Capital и Janus Henderson, в раунде участвуют Fidelity, Cormorant Asset Management, Sanofi Ventures, фонды abrdn, Angelini Ventures и другие. Это произошло через 16 месяцев после серии B на $68 млн, на которую EPI-321 впервые вошёл в клинику. Суммарно компания привлекла более $158 млн. Для биотеха на раннеклинической стадии это прочная позиция: на ближайшие два года вопрос «а хватит ли денег» закрыт. А если октябрьские данные порадуют — позиции для следующего раунда на ключевое исследование будут заметно сильнее, чем у тех, кто приходит к фазе 3 с пустыми руками. ## Гонка за рынок без препаратов Параметр| Epicrispr — EPI-321| Novartis/Avidity| Sarepta ---|---|---|--- **Механизм** | ✔ эпигенетический редактор глушит DUX4 | ◐ конъюгат антитело-олигонуклеотид | ◐ siRNA против DUX4 **Стадия** | ✔ фаза 1/2, набор завершён | ✗ фаза 3 | ◐ фаза 1/2 **Ключевые данные** | ✔ прирост мышечной массы у 3 пациентов | ◐ поздняя стадия, данных по мышцам нет | ◐ ранние данные Публичные данные компаний, август 2026 Novartis в феврале закрыла поглощение Avidity Biosciences за $12 млрд ради препарата delpacibart braxlosiran — он уже в фазе 3. Sarepta испытывает siRNA в фазе 1/2, Scholar Rock запустила фазу 2, Arrowhead и Dyne держатся рядом. Предыстория поучительна: Sanofi, купив лицензию на losmapimod у Fulcrum Therapeutics, провалила препарат в фазе 3 в 2024 году. Рынок знает, как здесь ошибаться. Поэтому инвесторы смотрят не на механизм, а на данные — и на этой дистанции преимущество пока у Epicrispr. До победы далеко, но первый серьёзный зачёт набран. ## Что дальше: даты и развилки Ближайшие точки: конгресс World Muscle Society в сентябре 2026-го, данные шестимесячного наблюдения — в начале октября 2026-го, завершение основной части исследования — середина 2027 года. Ключевой вопрос — масштабируется ли эффект: повторится ли прирост мышечной массы на расширенной выборке, включая вторую когорту с двойной дозой. Октябрь даст ответ, и именно он определит темп всей гонки. ### Дойдёт ли EPI-321 до одобрения раньше конкурентов? 🔮 **Epicrispr начнёт фазу 3 EPI-321 не позднее конца 2028 года** Вероятность: 70% — переподписанный раунд, завершённый набор и первый клинический сигнал создают ресурс для планирования ключевого исследования, если октябрьские данные не разойдутся с июньскими. #### ✅ Аргументы за Раунд покрывает финансирование минимум на два года Набор в фазу 1/2 завершён досрочно Три типа сигналов — МРТ, биомаркер, функция — сходятся в одну сторону **Критерии подтверждения:** октябрьские данные покажут прирост мышечной массы на расширенной выборке #### ❌ Аргументы против Выборка в три пациента статистически бесполезна Эффект может не воспроизвестись в когорте с двойной дозой Конкуренты ближе к рынку: фаза 3 Novartis уже идёт **Критерии опровержения:** компания отложит старт фазы 3 или сменит дизайн после октябрьских данных ## Сценарии развития #### 🟢 Оптимистичный сценарий (25%) Октябрьские данные повторяют июньские на расширенной выборке, включая вторую когорту **Последствия:** старт фазы 3 в 2027 году и переговоры об ускоренном статусе с регуляторами #### 🟡 Базовый сценарий (55%) Эффект подтверждается частично: прирост у части пациентов, мозаичная картина по дозам **Последствия:** фаза 3 стартует в 2028 году с упором на биомаркерные конечные точки #### 🔴 Пессимистичный сценарий (20%) Эффект не воспроизводится на большей выборке или появляется токсичность **Последствия:** приоритет смещается с ФСГД на другие индикации платформы GEMS ## Источники Epicrispr привлёк $90 млн на лечение редкой мышечной болезни Раунд, состав инвесторов и контекст гонки за ФСГД: Novartis, Sarepta, Scholar Rock. Fierce Biotech Главный оперативный разбор раунда с полной картиной конкурентов. Epicrispr получает $90 млн на эпигенетический препарат от редкой миопатии Завершён набор в раннее исследование, детали механизма DUX4 и комментарии CEO. BioPharma Dive Дополняет картину фокусом на механизм эпигенетического редактирования. Первичный пресс-релиз: закрытие переподписанной серии C на $90 млн Исходные цифры данных фазы 1/2, состав синдиката и планы по исследованиям. BusinessWire / Epicrispr Первоисточник всех ключевых чисел статьи.

Amber Salzman, CEO of Epicrispr Biotechnologies, discusses the company’s one-and-done therapies work to target the epigenome, its lead program in FSHD, and the broader applications for its therapeutic...

### TL;DR * 88% Revenue Surge: Cerebras Systems Disrupts AI Hardware Market with $95B Valuation. Can Cerebras sustain a $95B valuation through its OpenAI and AWS partnerships, or is the AI hardware bubble bursting? * $4.5 Billion Series C: DayOne Data Centers Targets APAC-EU Expansion Amid Power Risks. Can DayOne's $4.5B funding overcome the rising public and regulatory backlash against AI data centers? * 0 DNA Cuts: Epicrispr Pivots to Epigenetic Editing for FSHD in US. Can epigenetic silencing replace traditional CRISPR cutting for safer gene therapy? * * * ## 🚀 The AI Hardware Pivot: Cerebras Plays the Numbers Game > 88% revenue growth! 🤯 That's like jumping from a backyard pond to an Olympic pool overnight. Cerebras just slashed losses by 41% while challenging Nvidia's throne. 🚀 Can they actually sustain a $95B valuation or is it just OpenAI hype? Tech investors—are you buying the dip or waiting for the crash? Cerebras Systems Inc. is attempting to turn a high-burn legacy into a high-margin future. On June 30, 2026, the stock rallied 19.04% to $216.16, signaling a market recovery after a rocky debut. While a Q2 report suggests the AI gold rush is paying dividends, this spike aligns with a broader institutional rebalancing that lifted other tech players like Astera Labs and Rocket Lab. ### How do you fix a burn rate? The strategy is straightforward: replace legacy server dependencies with high-margin AI enterprise spending. The launch of the Kimi K2.6 chip—utilizing a trillions-transistor architecture—demonstrates a technical leap that enables a massive revenue surge. By securing heavyweight partnerships with OpenAI and AWS, Cerebras has shifted from a speculative startup to a disruptive challenger to Nvidia's dominance. * **May 14, 2026** : IPO prices at $185 per share, marking a high-impact entry into the AI semiconductor sector. * **May 15, 2026** : Nasdaq pop pushes valuation to ~$95B, fueled by $510M in 2025 revenue. * **Q2 2026** : Reported $194M in revenue, marking an 88% increase. * **FY 2026 (Projected)** : Revenue estimated between $855M and $865M, a 69% year-over-year jump. ### The Efficiency Equation It is not just about the top line; the internal plumbing is getting cleaner. By slashing the net loss by 41% to $14M, Cerebras proves that scale can eventually tame the costs of hardware development. This tightening of the belt, combined with the high demand for low-latency inference solutions, results in a dramatic shift in investor confidence. **Revenue** : $194M Q2 total → 88% growth driven by AI enterprise demand. **Profitability** : Net loss reduced to $14M → 41% decrease in capital leakage. **Market Sentiment** : Nasdaq valuation of $95B → aggressive retail and institutional repositioning. Despite the rally, the landscape remains brutal. The sector faces supply chain disruptions and heightened cybersecurity risks as AI-optimized services expand. Furthermore, a $95B valuation draws skepticism; analysts warn that this premium depends entirely on OpenAI’s ability to convert compute into revenue. While the 28-percentage-point jump in net profit margin indicates a healthier trajectory, the company operates in a zone where one hardware misstep can erase quarterly gains. For now, the correlation between sovereign AI spending and Cerebras' bottom line is locked in, turning a volatile IPO into a high-performance asset. * * * ## 💸 The Big Bill: DayOne's $4.5 Billion Power Play > $4.5B raised! 💸 That's roughly $12.3M every single day for a year. DayOne is going all-in on AI infrastructure across APAC and Europe. But with massive CapEx and public pushback on power usage, is this a gold mine or just a very expensive warehouse gamble? 🏢 Tech founders — would you risk the burn for this scale? DayOne Data Centers Limited just threw a massive party, and the guest list included a $4.5 billion Series C round closed on June 30. Backed by heavy hitters like Coatue, Hillhouse, the Indonesia Investment Authority, and Achi Capital Partners, the cash pile is staggering. But the simultaneous appointment of Chengkang Yan as CFO indicates DayOne isn't just collecting trophies—they are bracing for the brutal cost of scaling AI-ready infrastructure across APAC and Europe. ### Why the sudden CFO hire? Injecting billions into hardware isn't like updating a SaaS subscription; it involves massive capital expenditure (CapEx) and grueling logistical chains. With DayOne already investing $7 billion in Malaysia, the timing of Yan's appointment—following a career at Hillhouse, KKR, and Citi—suggests a causal chain where rapid funding creates immediate "cash pressure." A disciplined financial hand is required to manage burn rates as the company chases hyperscale AI platforms in a volatile market. **The Growth Trajectory** * **Q3 2026** : Deployment of Series C capital across Singapore, Malaysia, Indonesia, Thailand, Japan, Hong Kong, Finland, and Spain. * **Q4 2026** : Scaling of AI-optimized infrastructure to meet surging compute demand from hyperscalers. * **2027** : Projected peak penetration of APAC and EU markets, tracking with accelerated global IT expenditure. **Market Dynamics** **Financing** : Shift toward hybrid models → combining sovereign funds, institutional debt, and SGD green bonds. **Competition** : High pressure → AirTrunk securing $1.8bn debt for Johor creates a bidding war for regional land/power. **Risk** : Public backlash → 71% of U.S. voters oppose AI data centers, resulting in state moratoria in Maine and New York. Despite the funding, DayOne's success hinges on more than just cash. While CBRE forecasts record 2026 leasing activity, the "AI gold rush" is hitting a wall of public resentment. In Malaysia, the boom adds MYR 231.5bn (~11.4% of GDP) and 30,000–40,000 high-skilled jobs, but energy demand could hit 5,000MW, straining grids and clashing with net-zero goals. If DayOne cannot secure sustainable power and navigate the regulatory pushback seen in the U.S., they risk owning very expensive, very empty warehouses. For now, the $4.5 billion runway allows them to gamble on dominating the APAC digital corridor. * * * ## 🧬 The Soft Touch: Epicrispr’s Pivot to Epigenetic Editing > 0 permanent cuts. Epicrispr is ditching the DNA scalpel for a dimmer switch 🧬. This pivot to epigenetic silencing is like switching from a sledgehammer to a volume knob. Will non-disruptive editing finally kill the risk of mutations? FSHD patients—could this be the safer breakthrough? Epicrispr Biotechnologies just traded the molecular scalpel for a dimmer switch. On June 26, the company installed Amber Salzman as CEO, a move that signals a sharp departure from internal growth plans. The new mandate? Stop trying to rewrite the genetic code and start managing how it is read. ### Why stop cutting DNA? Traditional CRISPR relies on double-strand breaks—permanent cuts that risk off-target mutagenesis. Epicrispr is pivoting to epigenetic editing using a dead-Cas9 (dCas9) framework. Instead of slicing DNA, this system silences or activates specific genes via chromatin regulation. This shift reduces genomic risk while targeting fetal serumless hemoglobin splicing factor defects associated with Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy (FSHD). This isn't a lonely gamble. The field is heating up: VERVE-102 recently achieved a 62% reduction in LDL cholesterol via permanent editing in Phase I, and the VIPR system—a bacteriophage defense—is emerging as a precursor to CRISPR that clamps onto sequences rather than cutting them. These results demonstrate that non-disruptive modulation is a viable alternative to permanent nucleotide swaps. **The Strategic Pivot** * **Risk Profile** : Permanent DNA cuts → Transient chromatin regulation. * **Regulatory Path** : FDA’s "Operation Trial Blazer" → Potential Phase 1 timeline reductions of 6–12 months. * **Mechanism** : Genomic alteration → Epigenetic silencing. ### What happens next? Under Salzman, Epicrispr launched a Phase I clinical trial on June 28. The objective is to prove that epigenetic activation improves FSHD symptoms without the unpredictable mutations of first-generation editing. Success now hinges on patient enrollment and biomarker data, arriving just as the FDA is aggressively slashing red tape to counter China's NMPA workforce expansion. **Clinical Timeline** * **June 2026** : Phase I trial initiation; first human application of this specific epigenetic framework for FSHD. * **2026–2028** : Safety data collection and biomarker alignment to validate transient regulation. * **Post-2028** : Potential expansion into broader neuromuscular disorder therapeutics. **Operational Impacts** * **Clinical** : First-in-human trial for FSHD → validation of dCas9 for muscular dystrophy. * **Financial** : Sector shift toward non-GCM pipelines → increased investor confidence despite broader market volatility (e.g., June 2 sell-off). * **Scientific** : Shift from DNA repair → specialized epigenome editing, potentially superseding conventional editors within 3 years.

Epicrispr Secures $68 Million Series B to Initiate Clinical Trial for First-in-Class Disease-Modifying Epigenetic Neuromuscular Therapy for FSHD

Epicrispr Biotechnologies, a South San Francisco-based biotech company, has announced two major advancements in its mission to develop transformative therapies for genetic diseases. The company secure...