Three 2026 Breakthrough Prize winners reflect on developing Luxturna, a gene therapy that treats blindness caused by rare inherited eye diseases
How a vision-restoring gene therapy proved that we can treat inherited diseases
Three 2026 Breakthrough Prize winners reflect on developing Luxturna, a gene therapy that treats blindness caused by rare inherited eye diseases
www.scientificamerican.com
May 4, 2026 at 1:39 PM
Three 2026 Breakthrough Prize winners reflect on developing Luxturna, a gene therapy that treats blindness caused by rare inherited eye diseases
Girl, 6, has sight restored through gene therapy. 🧪 www.bbc.co.uk/news/article...
Girl, 6, has sight restored by life-changing gene therapy
Saffie's mum says Luxturna therapy at Great Ormond Street has been like
www.bbc.co.uk
April 22, 2026 at 8:44 PM
Girl, 6, has sight restored through gene therapy. 🧪 www.bbc.co.uk/news/article...
Luxturna replaces that defective RPE65 gene with a functioning one through a subretinal injection (in the eyeball).
When the functional RPE65 gene is delivered, your eye cells can produce the enzyme, and vision can be restored.
Pretty incredible.
14/
When the functional RPE65 gene is delivered, your eye cells can produce the enzyme, and vision can be restored.
Pretty incredible.
14/
March 2, 2025 at 7:55 PM
Luxturna replaces that defective RPE65 gene with a functioning one through a subretinal injection (in the eyeball).
When the functional RPE65 gene is delivered, your eye cells can produce the enzyme, and vision can be restored.
Pretty incredible.
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When the functional RPE65 gene is delivered, your eye cells can produce the enzyme, and vision can be restored.
Pretty incredible.
14/
Luxturna was the first FDA-approved gene therapy for a disease caused by mutations in a specific gene. It helped establish Philadelphia as a biotech hub.
Philly scientists win 2026 Breakthrough Prize for developing gene therapy for blindness
www.inquirer.com
April 19, 2026 at 6:01 PM
Luxturna was the first FDA-approved gene therapy for a disease caused by mutations in a specific gene. It helped establish Philadelphia as a biotech hub.
Stuart Haxell, 31, of Ireland, lost his sight 13 years ago due to a rare inherited dystrophy. After undergoing a groundbreaking gene therapy procedure called Luxturna, performed by Prof. David Keegan at Dublin's Mater Hospital, Stuart regained his vision.
credit: Globalpositivenews IG #GoodNews
credit: Globalpositivenews IG #GoodNews
March 19, 2025 at 11:20 AM
Stuart Haxell, 31, of Ireland, lost his sight 13 years ago due to a rare inherited dystrophy. After undergoing a groundbreaking gene therapy procedure called Luxturna, performed by Prof. David Keegan at Dublin's Mater Hospital, Stuart regained his vision.
credit: Globalpositivenews IG #GoodNews
credit: Globalpositivenews IG #GoodNews
One-off gene therapy gives Stevenage girl, 6, her sight back
One-off gene therapy gives Stevenage girl, 6, her sight back
Saffie's mum says Luxturna therapy at Great Ormond Street has been like "someone waved a magic wand".
www.bbc.com
April 22, 2026 at 7:45 PM
One-off gene therapy gives Stevenage girl, 6, her sight back
In 2017, the first gene therapy for a genetic disease was FDA-approved. Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl)
treats inherited pediatric blindness due to RPE65-associated retinal dystrophy.
One guess as to which gene is involved.
Yup, RPE65.
12/
treats inherited pediatric blindness due to RPE65-associated retinal dystrophy.
One guess as to which gene is involved.
Yup, RPE65.
12/
March 2, 2025 at 7:54 PM
In 2017, the first gene therapy for a genetic disease was FDA-approved. Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl)
treats inherited pediatric blindness due to RPE65-associated retinal dystrophy.
One guess as to which gene is involved.
Yup, RPE65.
12/
treats inherited pediatric blindness due to RPE65-associated retinal dystrophy.
One guess as to which gene is involved.
Yup, RPE65.
12/
Most expensive medicines in the world 💀👇
Expensive medicines like Brineura, Spinraza, Cabarglu, Ravicti, Luxturna, Zobinky, and Zolgensma treat rare diseases through advanced therapies, but their millionaire prices severely limit global medical access.
Expensive medicines like Brineura, Spinraza, Cabarglu, Ravicti, Luxturna, Zobinky, and Zolgensma treat rare diseases through advanced therapies, but their millionaire prices severely limit global medical access.
June 4, 2026 at 12:00 PM
Most expensive medicines in the world 💀👇
Expensive medicines like Brineura, Spinraza, Cabarglu, Ravicti, Luxturna, Zobinky, and Zolgensma treat rare diseases through advanced therapies, but their millionaire prices severely limit global medical access.
Expensive medicines like Brineura, Spinraza, Cabarglu, Ravicti, Luxturna, Zobinky, and Zolgensma treat rare diseases through advanced therapies, but their millionaire prices severely limit global medical access.
El Tribunal Supremo ha admitido los recursos de casación de Civio y del Consejo de Transparencia y Buen Gobierno en el caso Luxturna (Novartis).
Es una noticia que, a primera vista, podría parecer "solo" un paso procesal. Pero no lo es. Va a fijar doctrina sobre un tema clave. Te lo contamos. 🧵 👇
Es una noticia que, a primera vista, podría parecer "solo" un paso procesal. Pero no lo es. Va a fijar doctrina sobre un tema clave. Te lo contamos. 🧵 👇
El Tribunal Supremo decidirá si el precio real y la financiación de los medicamentos siguen siendo secretos
El TS admite los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna y fijará doctrina: si el precio real y las condiciones de financiación de medicamentos pagados con dinero público pueden seguir…
civio.es
January 15, 2026 at 3:44 PM
El Tribunal Supremo ha admitido los recursos de casación de Civio y del Consejo de Transparencia y Buen Gobierno en el caso Luxturna (Novartis).
Es una noticia que, a primera vista, podría parecer "solo" un paso procesal. Pero no lo es. Va a fijar doctrina sobre un tema clave. Te lo contamos. 🧵 👇
Es una noticia que, a primera vista, podría parecer "solo" un paso procesal. Pero no lo es. Va a fijar doctrina sobre un tema clave. Te lo contamos. 🧵 👇
Empezamos el jueves con malas noticias 💊 .
La Audiencia Nacional da marcha atrás y rechaza la transparencia en los precios que pagan las administraciones por los medicamentos. Así perpetúa la confidencialidad sobre el precio y condiciones de financiación del fármaco #Luxturna.
‼️ Recurriremos ⤵️
La Audiencia Nacional da marcha atrás y rechaza la transparencia en los precios que pagan las administraciones por los medicamentos. Así perpetúa la confidencialidad sobre el precio y condiciones de financiación del fármaco #Luxturna.
‼️ Recurriremos ⤵️
La Audiencia Nacional da marcha atrás: rechaza la transparencia en los precios que pagan las administraciones por los medicamentos
El fallo revoca la decisión judicial de primera instancia y perpetúa la confidencialidad sobre el precio y las condiciones de financiación del fármaco Luxturna. La sentencia, que no es firme, será…
civio.es
May 8, 2025 at 8:52 AM
Empezamos el jueves con malas noticias 💊 .
La Audiencia Nacional da marcha atrás y rechaza la transparencia en los precios que pagan las administraciones por los medicamentos. Así perpetúa la confidencialidad sobre el precio y condiciones de financiación del fármaco #Luxturna.
‼️ Recurriremos ⤵️
La Audiencia Nacional da marcha atrás y rechaza la transparencia en los precios que pagan las administraciones por los medicamentos. Así perpetúa la confidencialidad sobre el precio y condiciones de financiación del fármaco #Luxturna.
‼️ Recurriremos ⤵️
👏👏 Celebramos que el Consejo de #Transparencia recurra ante el Supremo la sentencia de la Audiencia Nacional que revocaba el derecho a saber el precio real que paga la administración por los medicamentos.
www.consejodetransparencia.es/ct_Home/Acti...
www.consejodetransparencia.es/ct_Home/Acti...
May 13, 2025 at 10:47 AM
👏👏 Celebramos que el Consejo de #Transparencia recurra ante el Supremo la sentencia de la Audiencia Nacional que revocaba el derecho a saber el precio real que paga la administración por los medicamentos.
www.consejodetransparencia.es/ct_Home/Acti...
www.consejodetransparencia.es/ct_Home/Acti...
A couple who created the first approved gene therapy for blindness awarded $3m (£2.2m) Breakthrough Prize for Life Sciences.
Molecular biologist Jean Bennett & ophthalmologist Albert Maguire share the prize with physician Katherine High.
🧪👁️
www.theguardian.com/science/2026...
Molecular biologist Jean Bennett & ophthalmologist Albert Maguire share the prize with physician Katherine High.
🧪👁️
www.theguardian.com/science/2026...
‘Oscar of science’ awarded to team behind gene therapy that restores lost vision
Married couple Jean Bennett and Albert Maguire developed Luxturna, which helped a patient see their child’s face for the first time
www.theguardian.com
April 19, 2026 at 7:21 AM
A couple who created the first approved gene therapy for blindness awarded $3m (£2.2m) Breakthrough Prize for Life Sciences.
Molecular biologist Jean Bennett & ophthalmologist Albert Maguire share the prize with physician Katherine High.
🧪👁️
www.theguardian.com/science/2026...
Molecular biologist Jean Bennett & ophthalmologist Albert Maguire share the prize with physician Katherine High.
🧪👁️
www.theguardian.com/science/2026...
🆕 El Tribunal Supremo admite los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna y fijará doctrina: si el precio real y las condiciones de financiación de medicamentos pagados con dinero público pueden seguir siendo confidenciales —como sostienen Sanidad y Novartis.
civio.es/novedades/20...
civio.es/novedades/20...
El Tribunal Supremo decidirá si el precio real y la financiación de los medicamentos siguen siendo secretos
El TS admite los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna y fijará doctrina: si el precio real y las condiciones de financiación de medicamentos pagados con dinero público pueden seguir…
civio.es
January 14, 2026 at 7:47 PM
🆕 El Tribunal Supremo admite los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna y fijará doctrina: si el precio real y las condiciones de financiación de medicamentos pagados con dinero público pueden seguir siendo confidenciales —como sostienen Sanidad y Novartis.
civio.es/novedades/20...
civio.es/novedades/20...
‘The Oscar of science’ awarded to scientists behind genetic treatment that restores lost vision win
‘The Oscar of science’ awarded to scientists behind genetic treatment that restores lost vision win
Breakthrough prize in Life Sciences awarded to team who developed Luxturna therapy, which helped a patient see their child’s face for the first time
A married couple who met over a dissected brain and went on to create the first approved gene therapy for blindness have been awarded one of the most lucrative prizes in science.
Molecular biologist Jean Bennett and ophthalmologist Albert Maguire share the $3m (£2.2m) Breakthrough prize for life sciences with physician Katherine High for the 25-year-long project, during which the couple adopted a pair of dogs they had treated for blindness. Continue reading...
www.theguardian.com
April 19, 2026 at 6:10 AM
‘The Oscar of science’ awarded to scientists behind genetic treatment that restores lost vision win
Medical science is amazing!
www.bbc.co.uk/news/article...
www.bbc.co.uk/news/article...
Girl, 6, has sight restored by life-changing gene therapy
Saffie's mum says Luxturna therapy at Great Ormond Street has been like
www.bbc.co.uk
April 22, 2026 at 8:38 PM
Medical science is amazing!
www.bbc.co.uk/news/article...
www.bbc.co.uk/news/article...
#toekomstdoorFons Dagelijks wetenschappelijk nieuws.
Oscar van de wetenschap' toegekend aan team achter gentherapie die verloren zicht herstelt
Oscar van de wetenschap' toegekend aan team achter gentherapie die verloren zicht herstelt
‘Oscar of science’ awarded to team behind gene therapy that restores lost vision
Married couple Jean Bennett and Albert Maguire developed Luxturna, which helped a patient see their child’s face for the first time
www.theguardian.com
April 19, 2026 at 8:12 AM
#toekomstdoorFons Dagelijks wetenschappelijk nieuws.
Oscar van de wetenschap' toegekend aan team achter gentherapie die verloren zicht herstelt
Oscar van de wetenschap' toegekend aan team achter gentherapie die verloren zicht herstelt
El tratamiento para evitar la propagación de la enfermedad implica usar zongelsma, que es uno de los medicamentos más caros del mundo: de hecho, en España es el medicamento más caro que cubría la sanidad pública en 2023 https://civio.es/sanidad/2023/04/11/precio-zolgensma-luxturna-novartis/
El medicamento más caro que cubre la sanidad pública cuesta exactamente 1.340.000 euros por dosis
El Ministerio de Sanidad sólo había divulgado el precio máximo que estaba dispuesto a pagar, pero no el coste real que se abona por cada tratamiento. Las condiciones de financiación, negociadas en secreto con Novartis, siguen siendo opacas.
civio.es
September 29, 2026 at 7:47 AM
El tratamiento para evitar la propagación de la enfermedad implica usar zongelsma, que es uno de los medicamentos más caros del mundo: de hecho, en España es el medicamento más caro que cubría la sanidad pública en 2023 https://civio.es/sanidad/2023/04/11/precio-zolgensma-luxturna-novartis/
‘Oscar of science’ awarded to team behind gene therapy that restores lost vision
www.theguardian.com/science/2026...
#news #science #GeneTherapy #breakthrough #blindness #vision
www.theguardian.com/science/2026...
#news #science #GeneTherapy #breakthrough #blindness #vision
‘Oscar of science’ awarded to team behind gene therapy that restores lost vision
Married couple Jean Bennett and Albert Maguire developed Luxturna, which helped a patient see their child’s face for the first time
www.theguardian.com
April 19, 2026 at 10:31 AM
‘Oscar of science’ awarded to team behind gene therapy that restores lost vision
www.theguardian.com/science/2026...
#news #science #GeneTherapy #breakthrough #blindness #vision
www.theguardian.com/science/2026...
#news #science #GeneTherapy #breakthrough #blindness #vision
Marcha atrás en el derecho a saber los precios que pagamos en lo público por medicamentos innovadores. ‼️
La Audiencia Nacional estima los recursos de Novartis y del @sanidad.gob.es en el caso Luxturna, uno de nuestros litigios por el derecho saber lo que nos cuestan realmente estos fármacos.
La Audiencia Nacional estima los recursos de Novartis y del @sanidad.gob.es en el caso Luxturna, uno de nuestros litigios por el derecho saber lo que nos cuestan realmente estos fármacos.
La Audiencia Nacional da marcha atrás: rechaza la transparencia en los precios que pagan las administraciones por los medicamentos
El fallo revoca la decisión judicial de primera instancia y perpetúa la confidencialidad sobre el precio y las condiciones de financiación del fármaco Luxturna. La sentencia, que no es firme, será…
civio.es
May 12, 2025 at 10:44 AM
Marcha atrás en el derecho a saber los precios que pagamos en lo público por medicamentos innovadores. ‼️
La Audiencia Nacional estima los recursos de Novartis y del @sanidad.gob.es en el caso Luxturna, uno de nuestros litigios por el derecho saber lo que nos cuestan realmente estos fármacos.
La Audiencia Nacional estima los recursos de Novartis y del @sanidad.gob.es en el caso Luxturna, uno de nuestros litigios por el derecho saber lo que nos cuestan realmente estos fármacos.
The mother of a 6-year-old who had eye gene therapy says it is "like someone waved a magic wand & restored her sight in the dark".
Saffie has Leber's Congenital Amaurosis, which prevents cells in the eye from making a specific protein needed for normal vision.
🧪👁️🧬
www.bbc.co.uk/news/article...
Saffie has Leber's Congenital Amaurosis, which prevents cells in the eye from making a specific protein needed for normal vision.
🧪👁️🧬
www.bbc.co.uk/news/article...
Girl, 6, has sight restored by life-changing gene therapy
Saffie's mum says Luxturna therapy at Great Ormond Street has been like
www.bbc.co.uk
April 23, 2026 at 4:01 PM
The mother of a 6-year-old who had eye gene therapy says it is "like someone waved a magic wand & restored her sight in the dark".
Saffie has Leber's Congenital Amaurosis, which prevents cells in the eye from making a specific protein needed for normal vision.
🧪👁️🧬
www.bbc.co.uk/news/article...
Saffie has Leber's Congenital Amaurosis, which prevents cells in the eye from making a specific protein needed for normal vision.
🧪👁️🧬
www.bbc.co.uk/news/article...
Hace unos días te contábamos que el Supremo había admitido los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna. Pues ya hemos presentado nuestros argumentos en el caso Zolgensma, con el que el Supremo admitió la necesidad de fijar doctrina sobre los precios reales de medicamentos.
El Tribunal Supremo decidirá si el precio real y la financiación de los medicamentos siguen siendo secretos
El TS admite los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna y fijará doctrina: si el precio real y las condiciones de financiación de medicamentos pagados con dinero público pueden seguir…
civio.es
January 31, 2026 at 2:15 PM
Hace unos días te contábamos que el Supremo había admitido los recursos de Civio y del CTBG en el caso Luxturna. Pues ya hemos presentado nuestros argumentos en el caso Zolgensma, con el que el Supremo admitió la necesidad de fijar doctrina sobre los precios reales de medicamentos.