Mark your calendars! REGENXBIO will present key insights on surabgene lomparvovec during an investor event on October 20, 2026, shedding light on its pivotal trials.

Schedule 13G filed Oct 13. Who filed, the stake, and how it changed.

Regenxbio Inc. and the University of Pennsylvania agreed to end their gene-therapy patent dispute with Sarepta Therapeutics Inc. nearly eight months after the Federal Circuit’s revival of the suit renewed focus on when altered DNA qualifies for patent protection.

Compare Capricor, Sarepta, REGENXBIO and Dyne by mutation, age, walking ability, safety and the difference between trial access and approval.

Reported Monday, Oct 5 - 4:49am EDT (TheFly subscription required to read more.)

Leerink cut Bristol Myers and raised Zentalis. Barclays lowered uniQure. Cantor upgraded Rezolute. New Buy calls on Ovid, Maravai, and Regenxbio.

Sarepta to pay Regenxbio $39M to settle gene therapy claims; Vida eyes fourth fund  Endpoints News

Reported Thursday, Sep 24 - 8:52pm EDT (TheFly subscription required to read more.)

The settlement agreement resolves allegations from Regenxbio and UPenn accusing Sarepta of using patented tech to develop its Elevidys gene therapy.

This article discusses the promising three-year follow-up results of surabgene lomparvovec for addressing diabetic retinopathy. The study highlights potential advancements in treatment options.

Click to view the official SEC document.

Click to view the official SEC document.

REGENXBIO at Morgan Stanley conference: late-stage gene therapy push  Investing.com

The FDA put a hold on a Regenxbio gene therapy trial again after new safety concerns emerged.

The FDA has put a clinical hold on Regenxbio’s RGX-121 over asymptomatic spine MRI findings,

Regenxbio said on Monday the U.S. Food and Drug Administration had declined to approve its gene therapy for a rare disease called Hunter syndrome, citing uncertainty regarding the trial design.

AstraZeneca suffered another loss in its second legal battle against the U.S. government’s drug price negotiation program.

Что происходит, когда первая генная терапия обжигает поле, а вторая уже лежит на столе регулятора? 14 мая 2026 года REGENXBIO выложила главную цифру в истории лечения Дюшенна: 93% участников пивот-части испытания AFFINITY DUCHENNE достигли уровня микродистрофина выше 10% за 12 недель. Порог — статистически значимый. Дюшенн — редкая дегенеративная миопатия. Каждый год её диагностируют у 1 из 3500–5000 мальчиков. Мутация в гене DMD ломает синтез дистрофина — белка, который скрепляет мышечную клетку с оболочкой. Без него мышцы гибнут: сначала теряется амбулаторность, затем развивается кардиомиопатия. Летальный исход — вопрос лет. ХРОНИКА: от гена к BLA ───────────────────────────────────────────────────────────── 1980-е ──── 2023 ──── 2025 ── Q3 2026 ──── 2H 2027 🧬 💉 ⚠️ ◉ СЕЙЧАС 🔥 ДАЛЕЕ ген первая пауза подача решение дистро- генная Elevidys BLA унасх. FDA: есть/ фина терапия лив.-бав. схема нет Хронология по пресс-релизам REGENXBIO (IR) и BioPharma Dive 🎯 **Главное** REGENXBIO подаёт BLA по RGX-202 в третьем квартале 2026 года по ускоренной схеме. Решение FDA вероятно во втором полугодии 2027-го. 93% участников (28 из 30) достигли экспрессии микродистрофина выше 10% на 12-й неделе (p<0,0001); экспрессия коррелирует с улучшением моторной функции. Данные сильные, но не безупречные: два серьёзных нежелательных явления и более чем 35-процентное падение акций в день публикации. ## Белок, которого нет Ген дистрофина — один из крупнейших в человеческом геноме. Его клонировали в конце 1980-х, и четыре десятилетия превратились в череду обещаний. «В мышах работает. В людях — вопрос» — эта фраза преследовала поле Дюшенна сильнее, чем любое другое редкое заболевание. Лекарства пришли с другого конца. Не восстановить белок, а обойти ошибку: экзон-скиппинг, когда повреждённый участок гена «пропускают» при сборке. Первые препараты одобрили ещё в 2016 году. Эффект — частичный, спорный, но рынок заработал. Настоящая цель — вернуть сам белок. И тут появилась генная терапия. ## Первое поколение Elevidys от Sarepta одобрили в 2023-м по ускоренной схеме. Решение назвали спорным: данные испытаний не дотягивали до стандартов, а вопрос «сколько белка достаточно» оставался открытым. Продажи пошли вверх. Затем случилось то, что в таких историях всегда есть вторым актом. В июне 2025-го FDA сообщила о двух летальных исходах острой печёночной недостаточности у неходячих пациентов с Дюшенном. Регулятор потребовал приостановить поставки — Sarepta сперва отказалась, а через несколько дней сама объявила паузу. Показание сузили до амбулаторных пациентов: для них распространение вскоре возобновили, для неходячих запрет остался. Позже FDA ужесточила маркировку и выдала предупреждение нового уровня. Поле замерло. Дюшенну нужен был второй кандидат — с другим конструктом и другой историей безопасности. ## Второй кандидат RGX-202 — генная терапия на носителе AAV8. Ключевое отличие — сама мини-копия белка: единственный микродистрофин с C-концевым доменом (CT), фрагментом, который присутствует в нативном дистрофине и много лет считается важным для защиты мышц. Конструкт, иммунодепрессивная схема короткого курса и производство на суспензионной платформе дают ещё один индикатор — чистоту продукта выше 80% полноценных капсидов. На таком профиле REGENXBIO просит доверия к дозе 2×10¹⁴ GC/кг — самой высокой среди программ генной терапии Дюшенна. FDA согласовало сокращённый путь одобрения ещё в ноябре 2024 года: суррогатная точка — уровень микродистрофина, если он коррелирует с функцией; внешний контроль — достаточен. ## Цифры, которые поехали в FDA По данным на 16 апреля 2026 года, в основной части испытания участвовали 31 амбулаторный мальчик. Биопсию прошли 30. Через 12 недель 28 из них превысили порог в 10%. Средняя экспрессия — около 71%, у мальчиков старше 8 лет — почти 42%. Именно эта возрастная группа обычно уже идёт по нисходящей. Главное — корреляция: у девяти участников с годичным наблюдением экспрессия микродистрофина статистически значимо коррелировала с изменением по функциональной шкале NSAA (North Star Ambulatory Assessment). Это ровно тот аргумент, за который уцепится суррогатная конечная точка. > Мы уверены в своей позиции: величие клинического эффекта по функции, корреляция биомаркера с исходами и дифференцированный профиль безопасности — всё это соответствует критериям ускоренного одобрения.— Curran Simpson, президент и CEO REGENXBIO 24 июня 2026 года компания сообщила: дозирование в подтверждающем исследовании завершено раньше срока. В BLA войдут данные по безопасности 63 участников и эффективности — 30, а также 12-месячные данные о функции минимум половины пивот-когорты. ## Тень на данных Два серьёзных нежелательных явления не дают назвать день чистым. Воспаление сердца и бессимптомное повышение печёночных ферментов — оба случая купировали за недели, средние маркёры печени не превысили верхнюю границу нормы. Рынок посчитал по-другому. Акции RGNX к концу дня 14 мая потеряли более трети стоимости; аналитики Leerink назвали результат «более смешанным, чем ожидалось». Фон тоже не тот. Соглашение с FDA 2024 года заключалось с другим руководством офиса генной терапии. С тех пор ушёл комиссар Marty Makary, и агентство переживает необычную ротацию кадров. Вопрос не только «работает ли», но и «как себя поведёт регулятор». > Наше сообщество десятилетиями добивалось терапий, способных изменить траекторию болезни. Сегодняшние данные дают нам обновлённый оптимизм.— Pat Furlong, Parent Project Muscular Dystrophy ## Что решит FDA Подача BLA в третьем квартале 2026 года — дедлайн, который компания подтверждает дважды за два месяца. Решение по ускоренной схеме возможно во второй половине 2027-го. Это первый кандидат второго поколения генной терапии Дюшенна, дошедший до регулятора. Поле вокруг тоже уплотнилось. Avidity подала BLA по препарату от пропуска экзона 44 в конце июня 2026-го. В конце июля FDA собрала консультативный комитет по дерамиоцелу. Solid Biosciences обновляет собственную программу микродистрофина. А параллельно в программе генного редактирования PBGENE-DMD уже получил дозу первый пациент. Сам принцип ускоренного одобрения здесь натянут на правовые рельсы впервые за всю историю Дюшенна. Суррогат — экспрессия микродистрофина — принимают, только если она предсказывает клинический исход. REGENXBIO привезла в подачу именно такой аргумент: статистически значимую корреляцию с NSAA, пакет безопасности из 63 участников, эффективность из 30 и 12-месячные данные о функции минимум у половины пивот-когорты. Если FDA согласится с логикой биомаркер-функция, это станет прецедентом не для одного препарата, а для всей линейки редких генной терапии. REGENXBIO готовит запуск: коммерческую серию начали производить ещё в 2025-м на инновационном центре в Роквилле. Дюшенн привык к обещаниям. В мышах работало. Здесь — хорошие данные, честные оговорки и вопрос к регулятору. Сама по себе находка аргумента о корреляции биомаркера с функцией — возможно, более важная веха, чем конкретный препарат. Если FDA примет такой суррогат, очередь из генной терапии для редких болезней окажется гораздо ближе. Осталось дождаться ответа. Главные результаты испытания AFFINITY DUCHENNE по RGX-202 Первичная конечная точка достигнута: 93% участников, p<0,0001, корреляция экспрессии с функцией. REGENXBIO — релиз для инвесторов Первоисточник всех клинических цифр статьи. Завершение дозирования и план подачи BLA Подтверждающее исследование закрыто раньше срока, подача заявки в третьем квартале 2026-го. REGENXBIO — релиз для инвесторов Фиксирует якорь «сейчас»: даты BLA и окно решения FDA. Независимый разбор данных REGENXBIO Два серьёзных нежелательных явления, падение акций и неопределённость с FDA. BioPharma Dive Вторая точка зрения: баланс между данными и рынком. Реакция сообщества Дюшенна Письмо пациентам и семьям, цитата Пат Ферлонг и разбор суррогатной точки. Parent Project Muscular Dystrophy Человеческий угол — голос семей, которые ждут решения FDA.

This week's insider buying: Nike's CEO stepped in with $1M, plus director buys at Agree Realty, Enterprise Products, and Boston Omaha.

This week's insider buying: Nike's CEO stepped in with $1M, plus director buys at Agree Realty, Enterprise Products, and Boston Omaha.

Regenxbio shares fell as the FDA placed a clinical hold on its Hunter syndrome gene therapy (RGX-121) due to asymptomatic spinal MRI findings in 5 patients.

REGENXBIO Faces FDA Clinical Hold on Hunter Syndrome Gene Therapy  Streetwise Reports