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Approval of the PIP by the EMA's Paediatric Committee (PDCO) clears a critical regulatory gate, paving the way for a Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA) submission and securing up to 10 years of European market protection for TX01 in Niemann-Pick type C disease Lyon, France – Madrid, Spain – June 9, 2026 – 6:00 pm CEST – THX Pharma (Theranexus), a pharmaceutical company specializing in treatments for rare neurological diseases, and Exeltis, a global pharmaceutical company within the Insud Pharma group, announce that the European Medicines Agency (EMA), through its Paediatric Committee (PDCO), has issued a positive Opinion on the Paediatric Investigation Plan (PIP) for TX01 in Niemann-Pick type C disease. The EMA's subsequent Decision confirms the alignment of TX01 development programme with European paediatric regulatory standards and unlocks a Paediatric Use Marketing Authorisation (PUMA) registration pathway in the European Union. Application will be filed by Exeltis in Q1 2027. This achievement is a major regulatory milestone in the partnership between THX Pharma and Exeltis, building directly on the successful completion of the first key milestone announced on October 14, 2025, and confirms that both companies remain on track to deliver TX01 to patients with Niemann-Pick type C disease as planned. A decisive regulatory gate for TX01 The PIP is the regulatory instrument governing paediatric development in the European Union. The PDCO's positive Opinion confirms that the agreed quality, non-clinical and clinical development package, including the proposed paediatric formulation strategy of TX01, is appropriate to support the targeted indications and age subsets, and that the timing and design of the studies are acceptable to the Agency. Crucially, an approved PIP is a regulatory prerequisite for any PUMA submission. With this Decision, THX Pharma and Exeltis now have a clear and de-risked path to file a centralised PUMA application with the EMA, which, once granted, would enable a single marketing authorisation valid across all 27 EU Member States plus Iceland, Liechtenstein and Norway. Mathieu Charvériat, Chairman and Chief Executive Officer of THX Pharma, commented: “Securing the PDCO's positive Opinion on the PIP is one of the most discriminating regulatory milestones a paediatric drug development programme can achieve in Europe. It validates the scientific and clinical foundations of TX01 and, equally importantly, opens the PUMA pathway – a uniquely well-suited regulatory framework that combines a focused dossier, a centralised procedure and up to 10 years of paediatric market protection. With this decision in hand, THX Pharma and Exeltis are fully on track to deliver TX01 to European patients as planned, and we confirm our objective of commercial launch in Europe in 2027.” The PUMA: A tailored pathway for high-value paediatric innovation The PUMA is a dedicated marketing authorisation route created by the EU Paediatric Regulation for medicines developed exclusively for paediatric use, based on active substances already authorised in adults. For TX01, it offers a uniquely favourable combination of regulatory and commercial advantages: * Up to 10 years of paediatric market protection, comparable in scope to orphan exclusivity, * A centralised EU procedure delivering a single authorisation, one harmonised SmPC and label across the 27 EU Member States plus Iceland, Liechtenstein and Norway, and streamlined pricing & reimbursement submissions, * A reinforced position in P&R (price and reimbursement) negotiations, as European HTA bodies increasingly recognise dedicated paediatric formulations and PUMA status as a differentiating value driver in ultra-rare indications. A shared commitment to patients with Niemann-Pick Type C diseases TX01 is a novel paediatric formulation of an already approved compound, developed to address the specific needs of children living with Gaucher disease and Niemann-Pick type C disease – two rare, progressive and severely debilitating lysosomal storage disorders for which the paediatric therapeutic options remain limited. Today's announcement reinforces the strategic rationale of the THX Pharma–Exeltis partnership and confirms the timeline towards commercialisation in Europe as early as 2027, followed by launches in Latin America and selected Middle Eastern markets. About THX Pharma THX Pharma (Theranexus) is a pharmaceutical company specializing in treatments for rare neurological diseases. Its first drug, TX01, is expected to be commercialized soon — particularly in Europe by Exeltis, but also in the United States, Canada, and Australia — for Niemann-Pick type C disease and Gaucher disease. Its second drug, Batten-1, targets the juvenile form of Batten disease and could become the first approved therapy for this condition. THX Pharma also has an innovative antisense oligonucleotide platform, codeveloped with leading research laboratories, dedicated to rare neurological diseases. THX Pharma, a trade name of Theranexus, is listed on Euronext Growth Paris (FR0013286259 – ALTHX). For more information: http://www.thxpharma.com - Follow us on LinkedIn About the Insud Pharma Group Insud Pharma is a pharmaceutical group with a history spanning over 45 years, present in around 50 countries, with 10,000 employees worldwide and 20 production sites. Insud Pharma operates across the entire pharmaceutical industry value chain, offering its expertise in scientific research, development, production, sales, registration and marketing of a wide range of active pharmaceutical ingredients (APIs), finished dosage forms (FDFs), and branded and innovative medicines for human and veterinary care, as well as biopharmaceutical products. Insud Pharma is committed to improving global health by providing accessible, effective, safe, and high-quality treatments through its various business units, with continuous investment in R&D and the latest technologies. Through its brand Exeltis, Insud Pharma holds a leading position in women's health and is a key player in Central Nervous System therapies. Contacts: THX PHARMA Christine Placet Chief Financial Officer contact@thxpharma.com FP2COM Florence Portejoie Relations médias +33 (0)6 07 76 82 83 fportejoie@fp2com.fr Disclaimer This press release contains forward-looking statements relating to THX Pharma (Theranexus) and its activities, including its prospects and product development. THX Pharma believes that these forward-looking statements are based on reasonable assumptions. However, forward-looking statements are not guarantees of future performance, as they relate to future events and depend on circumstances that may or may not occur in the future, and on various risks and uncertainties, including those described in the universal registration document filed by the company with the AMF (Autorité des Marchés Financiers) on April 29, 2026, under number D.26-0321, a copy of which is available on the company's website (www.thxpharma.com), and on changes in the economic situation. ------------------------ This publication embed "🔒 Actusnews SECURITY MASTER". - SECURITY MASTER Key: mJqeY5xnk5ebyJubY55ta2NlaGeVxpKaZWmamGduY52YZ2pjlW1kmJqdZnJpm21n - Check this key: https://www.security-master-key.com. ------------------------Communiqué intégral et original au format PDF : Télécharger le PDF © Copyright Actusnews Wire Recevez gratuitement par email les prochains communiqués de la société en vous inscrivant sur www.actusnews.com ---

L'approbation du PIP par le Comité pédiatrique (PDCO) de l'Agence européenne des médicaments (EMA) constitue une étape réglementaire majeure, ouvrant la voie au dépôt d'une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA) et garantissant jusqu'à 10 ans de protection commerciale en Europe pour TX01 dans la maladie de Niemann-Pick de type C. Lyon, France – Madrid, Espagne – 9 juin 2026 – 18h00 CEST – THX Pharma (Theranexus), société pharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares, et Exeltis, laboratoire pharmaceutique international du groupe Insud Pharma, annoncent que l'Agence européenne des médicaments (EMA), par l'intermédiaire de son Comité pédiatrique (PDCO), a rendu un avis favorable concernant le Plan d'Investigation Pédiatrique (PIP) de TX01 dans la maladie de Niemann-Pick de type C. La décision de l'EMA confirme la conformité du programme de développement de TX01 aux exigences réglementaires pédiatriques européennes et ouvre la voie au dépôt d'une demande d'Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique (PUMA) dans l'Union européenne. Le dépôt du dossier par Exeltis est prévu au premier trimestre 2027. Cette avancée constitue une étape réglementaire majeure dans le cadre du partenariat entre THX Pharma et Exeltis. Elle s'inscrit dans la continuité du premier jalon clé atteint avec succès, annoncé le 14 octobre 2025, et confirme que les deux sociétés restent en bonne voie pour mettre TX01 à disposition des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C selon le calendrier prévu. Une étape réglementaire décisive pour TX01 Le Plan d'Investigation Pédiatrique (PIP) est l'instrument réglementaire qui encadre le développement des médicaments pédiatriques dans l'Union européenne. L'avis favorable du Comité pédiatrique (PDCO) confirme que le programme de développement convenu – comprenant les volets qualité, préclinique et clinique, ainsi que la stratégie de formulation pédiatrique de TX01 – est adapté aux indications et aux populations pédiatriques visées. Il valide également le calendrier et la conception des études proposées. L'avis favorable d'un PIP constitue par ailleurs un prérequis réglementaire indispensable à toute demande d'Autorisation de Mise sur le Marché Pédiatrique relevant de la procédure PUMA. Grâce à cette décision, THX Pharma et Exeltis disposent désormais d'une voie réglementaire claire et sécurisée pour déposer auprès de l'EMA une demande centralisée PUMA. Une fois accordée, cette autorisation permettra la commercialisation du médicament, via une autorisation de mise sur le marché unique, dans les 27 États membres de l'Union européenne ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège. Mathieu Charvériat, Président-Directeur général de THX Pharma, déclare : « L'obtention de l'avis favorable du PDCO sur le PIP constitue l'une des étapes réglementaires les plus exigeantes et les plus discriminantes qu'un programme de développement pédiatrique puisse franchir en Europe. Cette décision valide les fondements scientifiques et cliniques de TX01 et, tout aussi important, ouvre l'accès à la procédure PUMA, un cadre réglementaire particulièrement adapté qui combine un dossier ciblé, une procédure centralisée et jusqu'à 10 ans de protection du marché pédiatrique. Avec cette décision, THX Pharma et Exeltis sont pleinement en ligne avec leur feuille de route pour mettre TX01 à disposition des patients européens, et nous confirmons notre objectif d'un lancement commercial en Europe dès 2027. » La procédure PUMA : une voie réglementaire adaptée aux innovations pédiatriques à forte valeur ajoutée La PUMA est une procédure d'autorisation spécifique de mise sur le marché créée par le règlement pédiatrique européen pour les médicaments développés exclusivement à usage pédiatrique à partir de substances actives déjà autorisées chez l'adulte. Pour TX01, elle offre une combinaison particulièrement attractive de leviers réglementaires et commerciaux : * Jusqu'à 10 ans de protection du marché pédiatrique, comparable à l'exclusivité accordée aux médicaments orphelins, * Une procédure européenne centralisée permettant d'obtenir une autorisation unique, un Résumé des Caractéristiques du Produit (RCP) harmonisé et un étiquetage unique dans les 27 États membres de l'Union européenne ainsi qu'en Islande, au Liechtenstein et en Norvège, tout en simplifiant les démarches d'accès au marché, * Une position renforcée dans les négociations de prix et de remboursement, les agences européennes d'évaluation des technologies de santé reconnaissant de plus en plus la valeur différenciante des formulations spécifiquement pédiatriques et du statut PUMA dans les maladies ultra-rares. Un engagement commun en faveur des patients atteints de la maladie de Niemann-Pick de type C TX01 est une nouvelle formulation pédiatrique d'un composé déjà approuvé, développée pour répondre aux besoins spécifiques des enfants atteints de la maladie de Gaucher et de la maladie de Niemann-Pick de type C, deux maladies de surcharge lysosomale rares, progressives et sévèrement invalidantes, pour lesquelles les options thérapeutiques pédiatriques demeurent limitées. L'annonce d'aujourd'hui renforce la pertinence stratégique du partenariat entre THX Pharma et Exeltis et confirme l'objectif d'une commercialisation en Europe dès 2027, avant un déploiement en Amérique latine et dans certains pays du Moyen-Orient. À propos de THX Pharma THX Pharma (Theranexus) est une société pharmaceutique spécialisée dans le traitement des maladies neurologiques rares. Son premier médicament, TX01, devrait être prochainement commercialisé, notamment en Europe par Exeltis, et également aux États-Unis, au Canada et en Australie, pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C et de la maladie de Gaucher. Son second médicament, Batten-1, cible la forme juvénile de la maladie de Batten et pourrait devenir le premier traitement approuvé dans cette indication. THX Pharma dispose également d'une plateforme innovante d'oligonucléotides antisens, développée en partenariat avec des laboratoires de recherche de premier plan et dédiée aux maladies neurologiques rares. THX Pharma, dénomination commerciale de Theranexus, est cotée sur Euronext Growth Paris (FR0013286259 – ALTHX). Pour plus d'informations : www.thxpharma.com - Suivez THX Pharma sur LinkedIn À propos du groupe Insud Pharma Insud Pharma est un groupe pharmaceutique fort de plus de 45 ans d'expérience, présent dans près de 50 pays, comptant 10 000 collaborateurs dans le monde et disposant de 20 sites de production. Le groupe intervient sur l'ensemble de la chaîne de valeur pharmaceutique, de la recherche scientifique au développement, à la fabrication, à l'enregistrement, à la commercialisation et à la distribution d'ingrédients pharmaceutiques actifs, de médicaments finis, de produits de santé innovants pour l'humain et l'animal ainsi que de produits biopharmaceutiques. Insud Pharma s'engage à améliorer la santé mondiale en proposant des traitements accessibles, efficaces, sûrs et de haute qualité, grâce à des investissements continus en R&D et dans les technologies les plus avancées. À travers sa marque Exeltis, le groupe occupe une position de premier plan dans la santé de la femme et est un acteur majeur dans les pathologies du système nerveux central. Contacts: THX PHARMA Christine Placet Chief Financial Officer contact@thxpharma.com FP2COM Florence Portejoie Relations médias +33 (0)6 07 76 82 83 fportejoie@fp2com.fr Avertissement Le présent communiqué de presse contient des déclarations prospectives relatives à THX Pharma (Theranexus) et à ses activités, notamment concernant ses perspectives et le développement de ses produits. THX Pharma estime que ces déclarations prospectives reposent sur des hypothèses raisonnables. Toutefois, les déclarations prospectives ne constituent pas des garanties de performances futures dans la mesure où elles se rapportent à des événements futurs et dépendent de circonstances susceptibles de se produire ou non, ainsi que de divers risques et incertitudes, notamment ceux décrits dans le document d'enregistrement universel déposé par la société auprès de l'Autorité des marchés financiers (AMF) le 29 avril 2026 sous le numéro D.26-0321, dont une copie est disponible sur le site internet de la société (www.thxpharma.com), ainsi que de l'évolution de la conjoncture économique. ------------------------ Cette publication dispose du service " 🔒 Actusnews SECURITY MASTER ". - SECURITY MASTER Key : lW2akZtsZ2yXlpufkpdpZ2ZqZ2mXmZbJamLHlmmca57KnXGSnJxjnJ3JZnJpm2xv - Pour contrôler cette clé : https://www.security-master-key.com. ------------------------Communiqué intégral et original au format PDF : Télécharger le PDF © Copyright Actusnews Wire Recevez gratuitement par email les prochains communiqués de la société en vous inscrivant sur www.actusnews.com ---

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Biocodex secures rights to Batten-1 and TX01 in agreement worth up to €173 million