Un ensayo inicial en 35 personas logró reducir el colesterol LDL más de un 60% con una única dosis, un efecto que se mantuvo al menos un año

El caso de Leo muestra cómo Vyjuvek puede cerrar heridas persistentes de la piel de mariposa y reducir una carga diaria marcada por las curas

The U.S. Food and Drug Administration has granted accelerated approval to Genglycos, a one-time gene therapy developed by Ultragenyx Pharmaceutical for adults and children aged eight years and older w...

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China avanza en oncología, terapias génicas y biotecnología, mientras Occidente compra innovación y contempla un vuelco de miles de millones.

La edición genética ya da pasos concretos en la clínica, con terapias aprobadas y ensayos que cambian el tratamiento de varias enfermedades.

Una terapia génica española busca transformar APOE4 en APOE3 para reducir el riesgo de alzhéimer antes de la aparición de síntomas visibles.

𝐌𝐚𝐫𝐢𝐧𝐚 𝐂𝐚𝐯𝐚𝐳𝐳𝐚𝐧𝐚, 𝐥𝐚 𝐩𝐢𝐨𝐧𝐢𝐞𝐫𝐚 𝐝𝐞𝐥𝐥𝐚 𝐭𝐞𝐫𝐚𝐩𝐢𝐚 𝐠𝐞𝐧𝐢𝐜𝐚.    🧬Dirigente di Bioterapia all’Ospedale INEM - Institut Necker Enfants Malades di Parigi e Direttore del Centro di Investigazione Clinica per la Bi...

Una terapia genética llega al primer paciente para intentar rejuvenecer células del nervio óptico, entre grandes promesas y riesgos abiertos.

Una terapia génica para rejuvenecer células del ojo entra en humanos y abre una vía inédita contra el glaucoma, entre promesa y cautela real.

Por primera vez en la historia de la medicina, un ser humano ha recibido un tratamiento de reprogramación celular diseñado para rejuvenecer los tejidos dañados del ojo. Este histórico ensayo clínico b...

Un equipo médico del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona ha aplicado con éxito una terapia génica innovadora a Hugo, un niño gallego de nueve años que padece una distrofia hereditaria de retina causada por una mutación en el gen RPE65. Esta enfermedad rara provoca una pérdida progresiva de visión y, hasta hace pocos años, no contaba con tratamientos capaces de frenar su avance. Antes de la intervención, el menor conservaba apenas un 5 % de visión y sufría importantes dificultades para desenvolverse en entornos con poca luz. El tratamiento utilizado, comercializado como Luxturna y distribuido por Novartis, consiste en introducir mediante un virus modificado genéticamente una copia funcional del gen defectuoso directamente bajo la retina. La terapia se administró en cada ojo con dos semanas de diferencia y logró no solo detener el deterioro visual, sino también mejorar la visión central y periférica del paciente. Según los especialistas, Hugo ha recuperado alrededor de un 10 % de visión y ahora puede orientarse mejor en la oscuridad y reconocer detalles que antes no percibía. La familia asegura que los cambios comenzaron a apreciarse pocos días después de la primera intervención. El niño empezó a distinguir mejor los rostros y elementos cotidianos de su casa que hasta entonces no podía ver. Los médicos destacan que este avance supone una esperanza para otros pacientes con enfermedades hereditarias de retina y abre la puerta al desarrollo de futuras terapias génicas dirigidas a otros genes relacionados con la ceguera degenerativa.

ciencia, diabetes, terapia génica, GLP-1

Toto convive con una enfermedad rara mientras su familia pide que el tratamiento Vyjuvek aplicado en Andalucía llegue a Navarra

KRESLADITM es el primer medicamento de terapia génica desarrollado a partir de investigación española que ha obtenido autorización comercial, tras su aprobación reciente por la Agencia de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). Este tratamiento está destinado a pacientes con deficiencia de adhesión leucocitaria de tipo I (LAD-I), una inmunodeficiencia rara, grave y de origen genético que afecta especialmente a la infancia y puede provocar infecciones recurrentes potencialmente mortales. La enfermedad se produce por mutaciones en el gen que codifica la proteína CD18, esencial para que los glóbulos blancos puedan desplazarse hacia los focos de infección. Sin esta función, el sistema inmunitario no puede combatir adecuadamente las bacterias, lo que deriva en infecciones severas desde edades tempranas y una elevada mortalidad infantil. El tratamiento ha sido desarrollado a partir de investigaciones iniciadas en 2009 por el CIEMAT, en colaboración con el CIBERER y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz. Posteriormente fue licenciado a la empresa Rocket Pharma en 2016, que llevó a cabo ensayos clínicos internacionales en hospitales de España, Reino Unido y Estados Unidos con un reducido grupo de pacientes pediátricos. Los resultados muestran una alta tasa de supervivencia, ausencia de infecciones graves recurrentes y una notable mejora en la calidad de vida de los pacientes tratados. La terapia consiste en la extracción de células madre de la médula ósea del propio paciente, su modificación genética en laboratorio mediante un vector viral y su posterior reinfusión tras un acondicionamiento previo del organismo. Según los investigadores, este avance podría representar un cambio de paradigma en el tratamiento de enfermedades raras de origen genético, abriendo la puerta a nuevas terapias curativas en el ámbito de la medicina personalizada. Además de KRESLADITM, el mismo grupo de investigación ha desarrollado otras terapias génicas actualmente en fase de ensayo clínico, lo que refuerza el papel de España en la innovación biomédica a nivel internacional.

Evo 2 lleva la inteligencia artificial al ADN, detecta mutaciones peligrosas y acelera terapias de precisión con un salto clave en biología. Evo 2 ya no es solo una promesa de laboratorio ni una prepu...