Pending Publication

Our study shows that growth temperature can be used to modulate the efficiency of targeted mutagenesis by CRISPR/Cas9 in plants. Our results should help all plant biologists performing CRISPR/Cas9 ex...

Het Europees Parlement heeft nieuwe regels aangenomen die toepassing van nieuwe genomische technieken (NGT’s), zoals CRISPR-Cas, moet verbeteren. Deze technieken geven boeren en tuinders betere toegan...

Die erste genetische Bearbeitung in Spinnen mit CRISPR -CAs liefert eine farbenfrohe Seide

CRRISPR-Cas, een vorm van gene editing, is geen kip met gouden eieren. Dat zegt hoofd R&D Sjefke Allefs van Agrico. De gentech-discussie wordt volgens Allefs gedreven door commerciële belangen waarin...

Rote Gentechnik gewinnt in der Medizin zunehmend an Bedeutung. Viele neue Medikamente, aber auch Insulin oder das durch Doping bekannt gewordene Mittel EPO basieren darauf. Die Diskussion über diese T...

Een nieuwe behandeling van twee ernstige bloedziektes is nu ook goedgekeurd voor gebruik in Europa. Het gaat om de Nobelprijswinnende techniek crisprcas, waarmee de genen van mensen die lijden aan sikkelcelanemie of thalassemie kunnen worden gerepareerd.ppDe behandeling werd vorig jaar al in de Verenigde Staten en het Verenigd Koninkrijk toegestaan. Dat werd als grote medische doorbraak gezien.ppHet is een heel mooie ontwikkeling, zegt Erfan Nur, hematoloog in het Amsterdamse AMC, over de goedkeuring van de behandeling in Europa. Voor de behandeling die er al was, kwam lang niet iedereen in aanmerking.ph2Lichaamseigenh2pMensen met sikkelcelanemie of thalassemie hebben een afwijking in een gen dat zorgt voor de aanmaak van rode bloedcellen. Sikkelcelpatinten hebben daardoor afwijkend bloed, wat hevige pijnaanvallen kan veroorzaken. Bij thalassemie maakt het lichaam te weinig bloed aan. Mensen met deze aandoening zijn voortdurend afhankelijk van bloedtransfusies.ppIn Nederland hebben tussen 1300 en 2000 mensen sikkelcelanemie. Enkele honderden lijden aan thalassemie. De nieuwe behandeling is bedoeld voor patinten van 12 jaar en ouder.ph2Zware behandelingh2pBij de behandeling met hulp van crisprcas wordt gebruik gemaakt van een gen dat iedereen bij zich draagt en rond je geboorte wordt uitgeschakeld. Dat gen wordt als het ware weer tot leven gewekt, legt Nur uit. Het grote voordeel is dat de behandeling lichaamseigen materiaal gebruikt, waardoor er nauwelijks bijwerkingen zijn.ppWel is het een zware behandeling. Eerst worden stamcellen van patinten uit het beenmerg gehaald. Met de crisprtechnologie worden in het lab de genetische fouten weggehaald. De patint krijgt ondertussen een zware chemokuur, om de overgebleven verkeerde stamcellen uit te schakelen. Daarna worden de eigen, gezonde stamcellen weer teruggeplaatst.ph2Hoge prijsh2pNu het Europese Medicijnagentschap de behandeling heeft goedgekeurd, betekent dat nog niet dat mensen meteen behandeld kunnen worden. Eerst moeten de betrokken partijen nog onderhandelen over de prijs, en die kan nogal oplopen.ppDe schatting is dat de behandeling ongeveer 2 miljoen euro per patint gaat kosten, vertelt Nur. Vooralsnog is dat waarschijnlijk alleen voor de rijke landen haalbaar, hopelijk ook in Nederland.ppDe onderhandelingen over de prijs in Nederland zullen een jaar of twee duren, denkt Nur. In 2026 kunnen patinten waarschijnlijk de nieuwe behandeling krijgen.p

Tien patinten, waaronder twee Nederlanders, zijn dankzij een nieuwe gentherapie ineens vrijwel geheel af van de klachten van hun erfelijke zwellingsziekte, werd vandaag bekend. Dit is totaal overweldigend, zei Danny Cohn, internist en onderzoeker bij het Amsterdam UMC, in het NOS Radio 1 Journaal.ppHet mechanisme achter deze therapie staat bekend als crisprcas. Wat voor therapie is dit en waarom is deze zo bijzonderppCrisprcas is een precisietechniek die het mogelijk maakt om heel nauwkeurig te knippen in DNA, de bouwtekening van het leven. Daardoor wordt het mogelijk om aanpassingen te doen aan genen die ziekten veroorzaken, zoals de zwellingsziekte in de nieuwe studie. De techniek wordt inmiddels ook veel gebruikt in gewassen, bijvoorbeeld om ze beter bestand te maken tegen droogte, of meer fruit te laten produceren.ph2Oeroud mechanismeh2pBijzonder is dat de techniek niet is uitgevonden, maar ontdekt. Bacterin gebruiken het mechanisme al miljarden jaren om virussen uit te schakelen. Dat mechanisme kun je een beetje vergelijken met de manier waarop de politie soms een crimineel probeert te vangen: door fotos van de crimineel te verspreiden. Komt iemand overeen met de foto, dan ga je achter die persoon aan.ppBacterin doen dat door kleine stukjes DNA van virussen op te slaan in hun eigen DNA de foto waaraan ze de virussen kunnen herkennen. Komen ze ergens zon stukje DNA tegen, dan sturen ze daar een moleculair schaartje op af om het DNA kapot te knippen en zo het virus uit te schakelen.ppWetenschappers ontdekten vervolgens al snel dat je zelf kunt bepalen welk stukje DNA de moleculaire schaartjes kapot knippen, simpelweg door ze de juiste foto mee te geven: een klein stukje van de genetische code, bijvoorbeeld van taaislijmziekte of zwellingsziekte. Op die manier kun je heel precies veranderingen aanbrengen in het DNA, tot op de gen nauwkeurig.ph2Snelle Nobelprijsh2pDie ontdekking leverde Jennifer Doudna en Emmanuelle Charpentier in 2020 de Nobelprijs voor Scheikunde op, slechts acht jaar na hun ontdekking. De meeste wetenschappers moeten decennia wachten voordat hun onderzoek wordt beloond met de felbegeerde prijs, maar insiders vonden voor crispr zelfs acht jaar nog lang duren: Eindelijk is het zover, reageerde microbioloog John van der Oost van Wageningen University amp Research in 2020.ppOndertussen wordt de techniek steeds preciezer gemaakt, het zogenoemde prime editing. Hierbij wordt niet meer een heel gen geknipt, maar kun je heel nauwkeurig de bouwsteentjes van een enkel gen aanpassen. Dit belooft nog minder bijwerkingen.ppNiet iedereen is alleen maar enthousiast over de nieuwe techniek. Er bestaan zorgen dat het in de mens tot ongewenste bijeffecten kan leiden of dat grote bedrijven de techniek willen gebruiken om meer macht naar zich toe te trekken. De Europese Unie was mede om die redenen tot voor kort terughoudend met het toestaan van het gebruik van crisprcas, maar heeft haar beleid inmiddels verruimd.ph2Zelfmoord om te overlevenh2pOndertussen ontdekken wetenschappers nog steeds nieuwe varianten van crisprsystemen. Onderzoekers van Wageningen University amp Research publiceren vandaag een studie in het wetenschappelijke blad Science, waaruit blijkt dat een type crisprsysteem soms nog een hele kettingreactie op gang kan brengen, die wetenschappers tot nu toe was ontgaan.ppIn sommige gevallen schakelt het crisprmechanisme namelijk niet alleen het virus uit, ontdekten te onderzoekers tot hun verbazing, maar via een ingewikkeld proces ook de cel zelf. De cel pleegt daardoor als het ware zelfmoord. Of beter: de cel offert zich op voor de groep. Het mechanisme maakt de cel dood, waardoor de populatie wordt gered, vertelt microbioloog Raymond Staals, een van de onderzoekers. Altrusme in bacterin.ppHet onderzoek hiernaar staat nog in de kinderschoenen, maar Staals ziet mogelijkheden om het in te zetten voor kankertherapie. Als je dit mechanisme zou kunnen inbouwen in tumorcellen, kunnen die sucidaal worden en zo zichzelf opruimen.ppZo blijven de mogelijke toepassingen van crisprcas zich uitbreiden, van de landbouw en voedingssector tot de gezondheidszorg.p

A decade of groundbreaking research on bacterial CRISPR-Cas defence systems has culminated in the development of revolutionary editing technologies. This tool has been exploited to create transgenic …

A decade of groundbreaking research on bacterial CRISPR-Cas defence systems has culminated in the development of revolutionary editing technologies. This tool has been exploited to create transgenic …

De toelating van nieuwe genomische technieken bij plantenveredeling in de EU is nog ver weg, ondanks een eerder voorstel van de Europese Commissie en groen licht van de milieucommissie in het Europees...